Вы здесь

Новый подход к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

Ученые доказали, что медикаментозная коррекция содержания внеклеточных пузырьков, высвобождаемых в мышцах, пораженных МДД, может восстановить их способность к регенерации и предотвратить рубцевание мышечной ткани. 

Автор: Алдиярбек Нурлан 

Редактор: Меренцова Анастасия 

 

 

Исследование показало, что использование внеклеточных везикул в качестве биоактивных медиаторов («транспортирующих» молекул) для ингибиторов HDAC (препаратов, способствующих остановке клеточного цикла, дифференцировки и/ или апоптозу) оказывает довольно действенный терапевтический эффект на больных с МДД.

 

Ученые обнаружили перспективность этого лечения еще около 20 лет назад, была проведена большая доклиническая работа, которая открыла «дорогу» для  проведения данного клинического исследования мальчиков с МДД. Однако терапевтический потенциал ингибиторов HDAC (HDACi) до сих пор ограничен его системными побочными эффектами.

 

Данное исследование подразумевало лечение мальчиков с МДД HDACi, но в субоптимальных дозах из-за риска побочных эффектов.

 

Ученые надеются, что внеклеточные везикулы смогут стать внеклеточным, неиммуногенным  "транспортным средством" для локальной доставки биоактивных частиц, а именно HDACi, в пораженные мышцы, тем самым преодолевая нежелательные вторичные эффекты, вызванные постоянным использованием высоких доз.

 

«Мы считаем, что этот новый подход к использованию фармакологически скорректированных внеклеточных везикул может быть использован для безопасной доставки лекарств, таких как HDACi, непосредственно в мышцы, пораженные МДД, что будет способствовать положительному влиянию на них», - говорят ученые. 

 

Источник: https://www.sciencedaily.com/releases/2020/09/200915090134.htm 

Top